Vandaag wordt gediagnosticeerd «laterale amyotrofe sclerose» Het is gelijk aan bijna een zin: slechts één geval van het stabiliseren van de staat van de patiënt met deze kwaal. Maar hoop is dat op een dag deze ziekte uithardbaar zal worden, er is. In de wereld van wetenschappers is deze hoop geassocieerd met stamcelonderzoek.
Inhoud
Laterale amyotrofe sclerose - een moeilijke ziekte en een beetje bestudeerd, ondanks het feit dat tal van studies al tientallen jaren zijn gehouden. Een redelijk effectieve behandelingsmethode en niet gevonden. Sommige wetenschappers zijn van mening dat een belangrijke rol bij het herstel van beschadigde motor-neuronen of zelfs in het creëren van nieuwe, stamcellen kan worden gespeeld met hun vermogen om te onderscheiden in een aantal cellijnen.
De zijamyotrofe sclerose, ook bekend als de ziekte Lu Geriga, is een progressieve ziekte, die wordt uitgedrukt in de geleidelijke ontwikkeling en distributie van zwakte en atrofie van de getroffen spieren van de patiënt. Een dergelijke staat leidt tot spierdisfunctie, onvermogen en uiteindelijk tot de dood of constante afhankelijkheid van de hulpmiddelen voor ademhaling, die gemiddeld 3 jaar na de zwakte van de spieren wordt gediagnosticeerd.
Ongeveer 5% -10% mensen met laterale amyotrofe sclerose hebben familieleden met zo'n ziekte. De meeste gevallen van zijden van laterale amyotrofe sclerose (90% tot 95%) hebben een sporadische aard, vaak ontstaan «Volledig onverwacht», Maar er is een zeldzame vorm van laterale amyotrofe sclerose, die kan worden getraceerd in 3 westerse gebieden van de Stille Oceaan: Guam, Peninsula Ki in Japan en West-Nieuw-Guinea. Veel etiologische factoren zijn geassocieerd met het feit dat het proces van uitputting onbegrijpelijk en onverklaarbaar blijft.
Factoren die een keten van gebeurtenissen uitvoeren die leiden tot de dood van motorneuronen zijn onbekend. Aangenomen kan worden dat het gewijzigde gen leidt tot de ontwikkeling van een giftige stof, die het ziekteproces lanceert. Zelfs in 15% -20% van de gezinnen die gen zijn, blijft het mechanisme van zijn actie, het begin van de ziekte, onbekend. We zijn ook onbekend de redenen voor het optreden van een dergelijke ziekte op verschillende leeftijden en de snelheid van de progressie, geassocieerd met specifieke mutaties van het gen, evenals de oorzaak van onvolledige morbiditeit (de meeste dragers van het gen worden aangetast, maar niet alles).
En nog minder is zich bewust van de oorzaken van de ziekte in sporadische gevallen van de westelijke regio van de Stille Oceaan. Directe oorzaak van spierzwakte en hun uitputting - progressief verlies van spiermotor neuronen. Zenuwcellen gelegen in het ruggenmerg of in de breinfstructie en direct gerelateerd aan de spieren (lagere motorneuronen), en in de cerebrale cortex (bovenste motorneuronen) geassocieerd met lagere motorneuronen. Zenuwachtige cellen en kettingen die zich in de vooraandeel van de hersenen bevinden, kunnen ook worden beïnvloed (verachtelijke motorneuronen).
Geen enkele behandelingsmethode kan de ontwikkeling van laterale amyotrofische sclerose uitstellen of tekenen. Er is een aanbevolen behandelingsmethode (met behulp van Riluzole), die 2-3 maanden kan toevoegen aan de gemiddelde levensverwachting van de patiënt met laterale amyotrofe sclerose. Zorgvuldige naleving van het dieet en het tijdige gebruik van niet-invasieve ondersteuning voor de ademhaling kan het tijdelijke kader van het leven van de patiënt gedurende nog eens 6-12 maanden uitbreiden.
Stamcellen zijn cellen die geen differentiatie doorgeven en geen specifieke functies verwerven; Ze hebben het potentieel van zelfgenezing, verdelen en onderscheiden in specifieke celtypen. Differentiatie van stamcellen in volwassen cellen wordt duidelijk aangepast; Anders zouden complexe planten of dieren kunnen bestaan, met hun vele met elkaar verbonden weefsels en organen. In tegenstelling tot stengel vormen rijpe of gedifferentieerde cellen specifieke structuren en voeren ze bepaalde functies uit en verliezen in veel gevallen het vermogen om te delen en te vermenigvuldigen.
Kwaadaardig of «Dedifferentieerd» Cellen verschillen van stengel en normaal gespecialiseerd in dat ze oncontroleerbaar zijn verdeeld en het gevaar van de teelt van het lichaam dragen. Differentiatie van de stamcel moet inchecken, de juiste richting krijgen en uitschakelen, zodat de benodigde stoffen in verschillende orgaansystemen zijn gebouwd. Stamcellen, inclusief nerveuze stamcellen, per definitie zijn aanwezig in embryo's. Stamcellen zijn te vinden in koordbloed. Bij volwassenen zijn deze cellen in het beenmerg en andere organen waarin gecontroleerde zelfgenezing vereist is.
De vraag van de ethicaliteit van onderzoek naar een persoon in een vroeg stadium van studies van stamcellen, met de nadruk op de risico's van voortijdige klinische proeven. Verslagen van transplantatie van stamcellen die in China worden uitgevoerd zonder onafhankelijke deskundigen van objectieve gegevens voor elke patiënt te overwegen vóór, onmiddellijk na en na een lange tijd na transplantatie, verstrekken niet de nodige wetenschappelijke informatie om de veiligheid en effectiviteit van deze methode vast te stellen.
«Het is van cruciaal belang dat wetenschappers en clinici voorzichtig zijn, strikt wetenschappelijk onderzoek plannen, en vooral moeten focussen op belangrijke laboratoriumexperimenten die antwoorden op vele vragen kunnen verstrekken die nu geconfronteerd worden met deze therapeutische methode», - Geschreven Lucy Brujahn, Director of Science and Vice President of the Association «BAS» (laterale amyotrofe sclerose). - «Om een dergelijke therapie veilig te zijn en de mogelijkheid van klinisch gebruik te hebben, is het noodzakelijk dat de eigenschappen en complexiteit van verschillende stamcellen.» In reactie op de beperking van stamcelonderzoek, die federale financiering kan ontvangen, de American Academy of Neurology en de American Neurology Association - twee toonaangevende professionele organisaties van neurologen in de Verenigde Staten - het vertrouwen uitgesproken dat met zowel embryonale en volwassen stamcellen het werk hebben gedaan zorgvuldig en onder strikte controle uitgevoerd. Leden van deze organisaties en het publiek zijn bezorgd over de naleving van belangrijke ethische normen in de studies van embryonale stamcellen.
Er zijn twee cirkel van wetenschappelijke problemen. Ten eerste, vanwege het feit dat de waarschijnlijkheid van het succes van een afzonderlijke studie vrij laag is, voor verdere snelle ontwikkeling, zijn parallelle studies in verschillende richtingen nodig. De essentie van onderzoek - monsters en fouten die ineffectieve richtingen identificeren, zodat u zich kunt concentreren op meer veelbelovende. Tussen het begin van wetenschappelijk onderzoek en klinisch gebruik van de methode vindt meestal plaats.
Daarom leidt elke vertraging bij het bepalen van het therapeutische potentieel van de methode tot een vertraging in de invoering van deze behandelingsmethode. Ten tweede kan de eliminatie van bepaalde soorten onderzoek van federale financiering leiden tot het verlies van dergelijke studies van het gezichtsveld van de staat en het verlies van controle over hen, evenals aan de overgang van deze studies in andere landen. En dit kan schade aan zowel specifieke patiënten als de hele gemeenschap van patiënten, clinici en wetenschappers veroorzaken.
Studies van stamcellen geven hoop aan patiënten met laterale amyotrofe sclerose en kunnen leiden tot de ontwikkeling van nieuwe behandelingsmethoden die de voortgang van de ziekte vertragen. Maar deze hoop moet met voorzichtigheid worden gecombineerd, omdat de studie van stamcellen nog steeds in een vroeg stadium in het algemeen is, en met de zijdelingse amyotrofische sclerose, in het bijzonder, evenals vanwege de beperkte efficiëntie van alle farmacologische effecten op transgene muizen en Patiënten met neuribrische laterale amyotrofische sclerose. In toekomstige studies van stamcellen moeten clinici, wetenschappers, evenals patiënten die eraan deelnemen, aandacht besteden aan de problemen van ethiek en wetenschappelijke strengheid.
